啟明創(chuàng)投投資企業(yè)北海康成（01228.HK）宣布其全資子公司北?？党桑ㄉ虾＃┥锟萍加邢薰緸槌钟腥说淖⑸溆镁S拉苷酶β（商品名：戈芮寧）獲中國國家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)上市。戈芮寧是中國首個本土自主研發(fā)適用于12歲及以上青少年和成人I型和Ⅲ型戈謝病患者的長期酶替代療法，屬一類創(chuàng)新藥并可完全替代同類進口產(chǎn)品，將大大提升中國患者的用藥可及性。

這不僅是繼海芮思和邁芮倍之后北?？党缮鲜械牡谌齻€罕見病治療藥物，也是即將進入商業(yè)化的首個自主研發(fā)產(chǎn)品。

北?？党捎谌ツ?月公布了戈芮寧針對成人和兒童戈謝病患者的關(guān)鍵臨床試驗的積極頂線數(shù)據(jù)結(jié)果。中國國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心（CDE）于9月授予了其優(yōu)先審評資格。當(dāng)年10月，北?？党身樌ㄟ^藥品上市許可持有人（MAH）的生產(chǎn)和質(zhì)量管理體系審核和現(xiàn)場檢查，獲得《藥品生產(chǎn)許可證》B證。11月，戈芮寧上市申請（NDA）獲中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）正式受理。今年3月，順利通過分段生產(chǎn)試點品種的注冊核查與上市前GMP符合性檢查，戈芮寧成為中國首個通過生物制品分段生產(chǎn)檢查的創(chuàng)新生物藥。

北?？党蓜?chuàng)始人、董事長兼首席執(zhí)行官薛群博士表示：“酶替代療法是北?？党扇蚬芫€布局中非常重要的一部分，戈芮寧在中國的獲批具有里程碑意義。從NDA到正式獲批上市用時僅6個月，不僅反映了我們產(chǎn)品良好的安全性、有效性和可靠性以及法規(guī)事務(wù)方面的專業(yè)性，也體現(xiàn)了國家藥監(jiān)部門對戈謝病患者迫切醫(yī)療需求的認可和支持。

戈芮寧所采用的創(chuàng)新技術(shù)是酶的改造和定向進化；未來結(jié)合連續(xù)流生產(chǎn)工藝技術(shù)，可以推廣除戈謝病以外其他同類藥物，實現(xiàn)規(guī)?；?、批量化生產(chǎn)。未來戈芮寧利用平臺化技術(shù)將大大降低開發(fā)成本，讓患者用得上、用得起安全、有效的國產(chǎn)酶替代藥物。戈芮寧的成功開發(fā)、獲批上市，凝聚了北海康成人的創(chuàng)業(yè)初心，離不開包括藥明生物在內(nèi)眾多合作伙伴的同心協(xié)力，受益于國家與地方各監(jiān)管機構(gòu)、相關(guān)部門和醫(yī)療機構(gòu)的支持，更寄托了全國戈謝患者能早日獲得可持續(xù)治療的期待。

戈芮寧是北?？党膳c藥明生物在罕見病領(lǐng)域的首個合作項目，在此我們感謝包括藥明生物在內(nèi)的賦能研制和生產(chǎn)這一產(chǎn)品的合作伙伴。未來我們將持續(xù)深耕罕見病藥物的本土化研發(fā)、生產(chǎn)、上市和可及，為中國患者帶來創(chuàng)新的治療方案。”

藥明生物首席執(zhí)行官陳智勝博士表示：“我們非常榮幸賦能北?？党蓪崿F(xiàn)戈芮寧獲批上市的關(guān)鍵里程碑，這也是中國罕見病藥物創(chuàng)新的重要突破。罕見病藥物研發(fā)之路漫長而艱辛，從實驗室的早期發(fā)現(xiàn)到最終惠及患者，需要克服無數(shù)技術(shù)難關(guān)和挑戰(zhàn)。該產(chǎn)品成功實現(xiàn)從概念到商業(yè)化生產(chǎn)，既是北海康成十年如一日深耕罕見病領(lǐng)域的堅守見證，也是藥明生物一體化技術(shù)平臺和CRDMO商業(yè)模式的成功實踐。雙方在解決罕見病患者未滿足臨床需求方面的同頻共振，成就了中國首個本土自主開發(fā)的戈謝病酶替代療法藥物。我們期待賦能更多全球合作伙伴加速研發(fā)高質(zhì)量罕見病治療藥物，推動罕見病藥物創(chuàng)新，惠及更多罕見病患者?！?/span>