啟明創(chuàng)投投資企業(yè)北?？党桑?1228.HK）宣布其全資子公司北?？党桑ㄉ虾＃┥锟萍加邢薰緸槌钟腥说淖⑸溆镁S拉苷酶β（商品名：戈芮寧）獲中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)上市。戈芮寧是中國(guó)首個(gè)本土自主研發(fā)適用于12歲及以上青少年和成人I型和Ⅲ型戈謝病患者的長(zhǎng)期酶替代療法，屬一類創(chuàng)新藥并可完全替代同類進(jìn)口產(chǎn)品，將大大提升中國(guó)患者的用藥可及性。

這不僅是繼海芮思和邁芮倍之后北?？党缮鲜械牡谌齻€(gè)罕見(jiàn)病治療藥物，也是即將進(jìn)入商業(yè)化的首個(gè)自主研發(fā)產(chǎn)品。

北?？党捎谌ツ?月公布了戈芮寧針對(duì)成人和兒童戈謝病患者的關(guān)鍵臨床試驗(yàn)的積極頂線數(shù)據(jù)結(jié)果。中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心（CDE）于9月授予了其優(yōu)先審評(píng)資格。當(dāng)年10月，北?？党身樌ㄟ^(guò)藥品上市許可持有人（MAH）的生產(chǎn)和質(zhì)量管理體系審核和現(xiàn)場(chǎng)檢查，獲得《藥品生產(chǎn)許可證》B證。11月，戈芮寧上市申請(qǐng)（NDA）獲中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）正式受理。今年3月，順利通過(guò)分段生產(chǎn)試點(diǎn)品種的注冊(cè)核查與上市前GMP符合性檢查，戈芮寧成為中國(guó)首個(gè)通過(guò)生物制品分段生產(chǎn)檢查的創(chuàng)新生物藥。

北?？党蓜?chuàng)始人、董事長(zhǎng)兼首席執(zhí)行官薛群博士表示：“酶替代療法是北海康成全球管線布局中非常重要的一部分，戈芮寧在中國(guó)的獲批具有里程碑意義。從NDA到正式獲批上市用時(shí)僅6個(gè)月，不僅反映了我們產(chǎn)品良好的安全性、有效性和可靠性以及法規(guī)事務(wù)方面的專業(yè)性，也體現(xiàn)了國(guó)家藥監(jiān)部門對(duì)戈謝病患者迫切醫(yī)療需求的認(rèn)可和支持。

戈芮寧所采用的創(chuàng)新技術(shù)是酶的改造和定向進(jìn)化；未來(lái)結(jié)合連續(xù)流生產(chǎn)工藝技術(shù)，可以推廣除戈謝病以外其他同類藥物，實(shí)現(xiàn)規(guī)?；?、批量化生產(chǎn)。未來(lái)戈芮寧利用平臺(tái)化技術(shù)將大大降低開(kāi)發(fā)成本，讓患者用得上、用得起安全、有效的國(guó)產(chǎn)酶替代藥物。戈芮寧的成功開(kāi)發(fā)、獲批上市，凝聚了北海康成人的創(chuàng)業(yè)初心，離不開(kāi)包括藥明生物在內(nèi)眾多合作伙伴的同心協(xié)力，受益于國(guó)家與地方各監(jiān)管機(jī)構(gòu)、相關(guān)部門和醫(yī)療機(jī)構(gòu)的支持，更寄托了全國(guó)戈謝患者能早日獲得可持續(xù)治療的期待。

戈芮寧是北?？党膳c藥明生物在罕見(jiàn)病領(lǐng)域的首個(gè)合作項(xiàng)目，在此我們感謝包括藥明生物在內(nèi)的賦能研制和生產(chǎn)這一產(chǎn)品的合作伙伴。未來(lái)我們將持續(xù)深耕罕見(jiàn)病藥物的本土化研發(fā)、生產(chǎn)、上市和可及，為中國(guó)患者帶來(lái)創(chuàng)新的治療方案?！?/strong>